DIA第一届中国肿瘤创新论坛 | 模块三 - 中国患者为中心的临床研发

姜岚博士介绍了鼻咽癌特瑞普利单抗及PD-1单抗在鼻咽癌整体的研发策略。特瑞普利单抗于2018年12月份上市，是第一个上市的国产PD-1，目前已经拿到了三个适应症，包括黑瘤、鼻咽癌和尿路上皮癌，同时在食管癌和肺癌获得了IDMC的阳性结果，今年年底或者明年年初会拿到适应症。

鼻咽癌是有“中国特色”的疾病，在全球一年新发大概13万，仅中国就占据了“半壁江山”。广东地区的鼻咽癌发病率是全球平均发病率的10倍，高达30-80/10万。研究发现，在高发地区，90%鼻咽癌发病和EB病毒感染有关。

在治疗方案制定方面，中国专家一直是全球最领先的，无论是以前的化疗方案，还是最近的免疫治疗。特别是以徐瑞华教授为代表的一批中国优秀专家，他们都是该领域全球最领先、最具有发声的药物研究者。

鼻咽癌的两个适应症，一个表现在二线以上患者的单药PD-1单抗的适应症，另外一个是JUPITER-02研究，鼻咽癌一线的PD-1联合GP发料方案。JUPITER-02研究结果以封面推荐形式发表在国际顶级期刊恩《自然-医学》杂志上，这是创刊26年来首次在封面上推荐中国创新药物研究。由此可见，有中国特色需求的适应症应当立足于中国，围绕患者的需求，使得产品开发趋于完善，最终也能帮助PI及企业在国际平台上立足。

要慧博士分享了以BTK抑制剂泽布替尼为例的多中心临床案例。百济神州的愿景是患者优先，科学为本，给患者提供安全有效、可以负担的药物。择布替尼第一个十年在美国、中国上市了，下一个十年的目标是服务中美市场之外更多的患者。

择布替尼是首个通过美国FDA批准，成功在美上市的本土研发抗癌新药。择布替尼由北京肿瘤医院的朱军教授牵头，完全由中国研究者在中国的医院里、中国的患者中进行了二期临床试验，相关统计数据在美国递交，最终通过优先审评获得上市。择布替尼获得NCCN指南以及CSCO指南的推荐，研发阶段跨越了一二三四各个研发的阶段，覆盖的疾病有：套细胞淋巴瘤、边缘区淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤等。

百济九年磨一剑，数据为王，充分地利用中国的患者资源和全球的患者资源来做药物开发，这也是药企走向国际化的的根本。

李治中博士介绍了新型垂直领域的公益组织——拾玉儿童公益基金会。该基金会创办了我国第一个儿童肿瘤科普网站，一站式信息小程序，携手百度和全国顶尖医生一起完成了将25个儿童肿瘤相关的关健词内容撰写。这些信息帮助了很多家庭选择了正确、便捷的治疗，提高了生存率。

中国每年会有3-4万的儿童会得癌症。在欧美儿童癌症的生存率达到80%，在中国还不到60%。全球过去30年只为儿童肿瘤开发了6种新药，很明显是供不应求的。最近的GD2抗体是非常少见的例子，体现了它的市场价值。

未来基金会的愿景是希望每个孩子都有一个健康光明的未来，能够惠及中国乃至全球的孩子。基金会的战略方向主要有三个方面：一个是科普教育，让大家少走弯路；第二个是医护进修；第三个是转化科研。前两个是解决中国落后的地方，第三个则是根植中国，影响到全世界。

专业点燃希望，儿童肿瘤未来应该得到更多的关注，这个关注不只是企业，还要政府、基金各方的关注，希望大家共同努力。

王芳本人也是神经纤维瘤（NF）患者，在她看来推动研发需求首先要有患者、疾病及患者群体，然后才能萌发研发的动力。王芳现场分享了如何发起患者组织、怎么来自救、想办法给自己找出路等。NF患者群体面对两个困境，一个是边远地区诊治难，第二个是涉及皮肤、骨骼、神经内科等多科室。

泡泡家园在2016年3月由NF患者和家属共同发起建立QQ群，服务的主要是NF群体，由于NF的症状千人千样，王芳殷切希望通过推动各种科研项目，广泛呼吁，积极表达 “不是看到的希望才去坚持，而是坚持了才会看到希望”的愿景。

王金湖主任首先介绍了儿童肿瘤治疗的现状，在儿童死亡的疾病当中儿童癌症是头号杀手。儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，有自己的驱动机制，跟成人肿瘤驱动的突变基因重合率只有25个，还有更多独特的地方，所以很多针对成人的靶向药、小分子药都不适合于儿童。儿童肿瘤专科医生非常稀缺，儿童肿瘤药国内更是空缺，放眼全球也只有26个，“缺医少药”可以很好地概括目前儿童肿瘤治疗的现状。

从研发到临床资源，很多信息不完整，没有很好的随访体系等，这些困难和不足都是现实存在的。。寄希望于未来以解决临床问题为导向，整合临床资源和医研企，通过与企业、科普机构的联手，寻找到到更多的解决办法，让有更多的人关注到儿童肿瘤。

戴鲁燕博士介绍说，医渡科技选择利用医院层面信息割裂化的数据进行整合，打通之后再做更好的标准化归一，以产生可分析可用的数据证据，然后再去转化——重要场景是临床研究和患者招募。数字化的应用的宗旨是提升效率，临床试验的成本非常高，复杂性也越来越大。成本和效率有待提升，这是共识，目前全球都有非常清晰的分析和数据予以支撑。

从数据化到标准化，是智慧医疗发展的趋势。智慧医疗依赖于信息的快速集成，基于信息基础合理的决策机制，这个决策高效反哺到生态，生态快速应对，再形成闭环。总之，数据化、标准化是智慧医疗的根本。

来自不同领域的的8位讨论嘉宾从各自的角度讨论了中国患者群体应当如何得到国内药企的重视，以及如何真正实现“以患者为中心”的临床药物研发。嘉宾们表示，首先需要从临床设计的角度上考虑中国患者的特点，以及如何在早期把这些特点融入到我们临床试验的设计中，要更多地从患者获得最佳的疗效治疗作为最高原则 ；其次，由于庞大的患者人群基数，中国没有绝对数字意义上的罕见病，但是病人能够获取的医疗资源有限，能治疗罕见病的专家比罕见病更少。因此，我们需要建立一个强大的患者数据库，帮助临床试验试验的患者招募，让有需要的患者更好接触到临床试验，加速药物研发的进程，让中国患者获益，在这里，患者组织的作用尤为重要，肩负了患者教育、连接药企合作、为患者发声的多重责任；最后，嘉宾们呼吁行业专家都能在所处的领域多关注儿童肿瘤和罕见病肿瘤，积极发声，为儿童肿瘤患者和罕见病肿瘤患者创造更多的交流机会。

蔡鑫 

太美医疗科技影像学事业部总经理

林峰 

上海捷信医药科技股份有限公司总经理