DIA中国数字健康社区线上解读系列活动（六月篇）已于6月13日（周一）下午16:00-17:30 由线上推出，Tina围绕欧洲多国卫生技术评估（HTA）的实践研究与听众展开了分享。

过去几十年中，随着人口增长和年龄老化，医疗卫生服务需求日益增长以及由于科技发展迅速，新药新技术的研发应用，使得医疗保健费用增加。基于这两点，利益相关方和决策者更注重卫生技术的合理使用，尤其是在新药上市和准入环节，决策者需要平衡考虑如使患者尽快获得新的有益药物，控制医疗保健上的支出，以及鼓励研发，推广激励药企的创新性。

卫生技术评估的概念早在1970年代就被提出，作为辅助政策研究的工具，并且在过去几十年中理论研究和实际应用也日臻完善，成为国际通用的医疗保障决策工具。许多国家建立了正式的HTA机构，在当前卫生决策中发挥越来越大的作用。

HTA的定义：HTA是指对某种卫生技术的技术特性、临床安全性、有效性、经济学特性和社会适应性（社会、法律、伦理道德和政治影响）进行全面系统评价的跨学科活动。在这个定义之上的一些概念扩展：

卫生技术：为预防，诊断或治疗状况而开发的干预措施，促进健康，提供健康服务，或组织医疗保健服务。可以是检测诊断，医疗设备，药物，疫苗，公共卫生系统。

程序：规范，系统和透明，并且使用最先进的方法来评估可用的最佳证据。

评估维度：包括临床有效性，安全性，成本和经济影响，伦理，社会，组织和环境方面，以及对患者，亲属，护理人员等更广泛的影响。

市场准入的定义是确保患者能够迅速，持续的接受药物，并以符合药物治疗疾病的合理价格上市。在整个市场准入的决策链中，HTA占有非常重要的位置，特别是有些国际对于新药是通过国家医保系统来支付的，在过去的十几年中，HTA成为了一个规范的必须的环节。

监管机构主要评估临床有效性及风险与效益，而HTA更注重真实世界中药物的效果及药物的成本与效果比，考虑药物运用在本国的医疗系统中产生的影响会是怎样。

其评估的一个指标是ICER（增量成本效果比）

HTA是对卫生技术进行安全，有效，经济，创新，公平等多维度的综合价值判断。其中有两个不同的概念及步骤评估(Assessment)与评审(Appraisals)。

HTA评估(Assessment)与评审(Appraisals)，提供对新药报销决定的建议，包括

而每个国家的HTA流程具有多样性，举例：在 欧洲新药上市定价与报销中，欧盟药监局对药物上市进行监管及许可，进行中心化决策，但欧盟的每个国家卫生系统不同，经济状况也不同，因此需要根据每个国家的国情进行决策，因此欧盟拥有30+HTA机构 ， 30+支付方 ，涉及到500M 患者，做出的评估结果也不同。

制药公司需要在药物研发阶段，不仅要考虑监管机构的要求，也需要考虑上市后的HTA机构要求，以便改善新药的可及性。

研发阶段：需要包括HTA对临床证据的要求，选择满足HTA需求的对照药，平衡临床试验中监管和HTA的证据要求

上市阶段：无法进入市场（医保）的风险增加，患者获得新药的程度不确定性增加，可能会影响产品定价

• 探讨研发过程中，药物公司针对HTA要求的策略

• 药物上市和提交HTA申请时，药物公司应对HTA要求的具体实践

• 进一步研究不同国家HTA系统和决策的一致性

• 通过药物上市过程中的时间分析，了解公司的申请策略和HTA评审程序

• 与药企共同研发信息问卷（qualitative and quantitative）

• 年度数据收集 保证信息的持续性和代表性（2011-）

包括研究HTA国家选择，监管机构，HTA评估标准，对药品价格影响，药品支付协议等多个维度。

研究应用了药品上市准入的节点日期和比较模型来制定药物上市及HTA的申请提交策略。比如药企一般先向欧盟EMA提交上市申请，其次是澳大利亚和加拿大，延迟中位数为81天及73天。因此在澳大利亚及加拿大，药企可以在获得上市许可前先提交HTA申请，澳洲的监管和HTA流程重叠的中位数为107天，而加拿大为30天。另外，在公司提交申请前，可以向HTA机构进行咨询，从而更好的制定提交策略。除了考虑申请节点，同时也要考虑在提交申请后，HTA可能需要更多的数据支持，不同HTA对于额外数据支持的要求不同，因此药企进行HTA提交是要确保提供足够的符合要求的数据，以防因为补充数据导致的延迟，除了考虑提交审评时间，同时也要考虑不同国家报销范围的要求以及对照药物的接受度。

另外，药物研发中，研究显示药企最常考虑到的HTA的技术及非技术要求：

技术要求包括：HTA可接受的次要终点（89%）患者选择标准（88%）临床试验设计（88%）HTA可接受的主要终点（86%）临床试验时间（85%）

非技术要求包括：新疗法的治疗途径（75%）未满足的医疗需求(71%) 早期成本效益评估(65%)

制药公司越来越倾向于从HTA的角度寻求药物开发的科学建议，在临床试验时与HTA机构进行咨询，以提高他们的研发效率，实现更好的临床试验设计，并支持未来的HTA审评，以达到最优化的市场准入和病人可及性。

公司在开发和上市前，应对HTA相关要求的策略与实践， 如在所研究的HTA机构，对国际临床的对照药接受程度很高，这反映了公司通常做出了正确的研发决策。寻求早期科学建议，以在开发过程中了解HTA的证据需求。药企的各国当地部门对HTA的提交有充分准备，将全球临床数据转化为当地HTA需要的证据。

药品上市后，药企HTA申请策略与实践包括：公司正利用澳大利亚和加拿大的并行流程来缩短整体时间，而从EMA批准到提交欧洲HTA机构的提交差距可归因于公司提交策略和HTA系统步骤。在评估期间公司与HTA机构的互动，例如提供额外证据和对问题的说明，可能延长HTA的审查时间。另外公司还向HTA机构寻求提交前咨询，旨在提高提交的数据质量，并可能减少评估期间提供新证据的需要。

HTA机构评审方法，流程将会不断更新，例如英国的HTA机构NICE就在2021年更新了审批方法，对于HTA机构的能力建设也会更加重视（例如拉美或亚太新兴国家，将HTA流程化制度化，这就要求HTA机构能力建设优化，包括人力，资源，审批流程等）。同时加强与监管机构的合作（例如欧洲的新框架HTA 法规涵盖欧美HTA联合临床效果评估，联合早期科学咨询）。

她拥有着丰富的市场准入、医疗保险和HTA政策法规的工作经验，与HTA机构、制药公司和学术界有着密切的工作关系。Tina还是乌得勒支大学的世界卫生组织（WHO）合作中心博士，她的研究方向是“通过高质量的研发、监管和HTA决策确保新药的可及性”。

关于作者

何洁如

武田数据科学研究中心， 数字化战略负责人

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