10月28日，上海枫林园区会议室座无虚席，DIA中国临床科学社区（Clinical Science Community，CSC）举办的FDA灵魂拷问之“渐冻症”新药两次过堂反转记成功举行。此次活动很荣幸的邀请到多位学术界与药物研发资深专家，包括复旦大学附属华山医院神经内科主任医师陈向军教授；礼来中国高级副总裁、礼来药物开发及医学事务中心负责人王莉博士；卫材中国注册部负责人殷燕南老师；武田亚洲开发中心统计与计量科学团队负责人李鹏飞博士 ；及礼来中国医学部执行总监成燕博士，与来自众多药物研发从业人员齐聚一堂，基于美国FDA对肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药AMX0035的两次周围与中枢神经系统药品顾问委员会（Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee，PCNSDAC），展开了精彩的分享与热烈的讨论。
DIA中国临床科学社区指导专家王莉博士为活动开幕致辞。随后，DIA中国青年顾问团成员、安进肿瘤医学总监李哲桢博士介绍了此次神经科学领域主题的背景，对CSC的社区活动进行介绍，并分享了以专家顾问委员会为主题的“FDA灵魂拷问“系列活动。
DIA中国临床科学社区指导专家王莉博士 开场致辞
主持人：DIA中国青年顾问团成员、
安进肿瘤医学总监李哲桢博士
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师陈向军教授
出席本次活动
礼来中国医学部副总监孙灵丽博士主导上半场的分享与讨论。她针对ALS疾病知识、AMX0035研发背景、2期研究设计和结果和首次顾问会内容，进行了深入浅出的分享介绍。基于一个2期临床试验的随机双盲安慰剂对照阶段研究阳性结果，和随后的开放标签扩展阶段的事后分析结果，Amylyx公司对该存在巨大为满足临床需求的疾病提交了NDA。FDA对于ALS功能评分（ALSFR-R）作为主要重点事件提出了质疑，认为该药物对生存获益缺乏统计学上的说服力，并召开了首次PCNSDAC。在场的嘉宾们与听众们一同对于如何在ALS中评价死亡作为主要结局、功能评分与生存获益的考量，从临床实践、研发策略、监管考量等方面展开了热烈的讨论。
中场休息后，DIA中国青年顾问团成员、武田亚洲开发中心医学副总监姚远博士带领大家进行了角色扮演，引领大家分别以申办方CMO与FDA评审员的角度思考该临床数据的解读。对于AMX0035 2期研究结果详细分析，陈向军教授从临床角度给予了精彩的解读，李鹏飞博士就统计方法学上进行了详细分析，殷燕南老师分享注册角度的考量，成燕博士也对研发策略进行了精彩的发言。基于更新的生存分析、多种统计学方法的敏感性分析，以及真实世界自然病史的外部对照分析，Amylyx公司最终在第二次PCNSDAC上获得了更多的支持意见。姚博士旁征博引，总结了“substantial evidence of efficacy“的指南解读，引用了其他基于单个关键研究获批的案例，引领专家和听众进行了跨疾病治疗领域的分享。
最后，大家基于已有的信息和考量，进行了模拟PCNSDAC环节，24:11的投票结果与第二次PCNSDAC的7:2结果颇为类似。在总结致辞中，陈向军教授强调了该疾病的巨大未被满足的临床需求，鼓励学术界与研发领域的密切合作与交流，并对该活动的成功举办给予积极的肯定。
4小时的头脑风暴后，大家仍然意犹未尽，继续在轻松愉快的氛围中自由沟通。通过本次活动，大家对神经科学领域药物研发的认知得到了进一步提升，该活动得到了多名参与者的一致好评。“FDA灵魂拷问“系列未完待续，敬请关注DIA CSC的更多精彩活动！
关于DIA临床科学社区
● CSC是以企业临床研究医师（CRP）和医学顾问（MA）为核心，兼顾其他与医学科学密切相关的职能领域，研究者共同参与的自建社区组织。由DIA中国顾问委员会成员发起、DIA中国青年顾问团为主的核心工作组于2021年初正式成立。
● CSC的使命是提供一个开放的学术交流平台，分享和交流临床科学相关的知识，致力于赋能独一无二的临床科学人才，引领医疗行业的科学创新。
● CSC的愿景是立足科学、面向临床、助力创新。
● CSC的组织者为深耕医药行业多年的临床科学人员，拥有丰富的行业知识，希望能够与更多的行业人员积极交流、传递知识和分享经验。CSC会组织线上直播和线下交流会及沙龙等活动，让社区成员进行思想碰撞从而助力临床科学创新。后续活动内容分为三大版块：1. 药物全生命周期管理；2. 科学进展前沿；3. 临床科学人员能力建设。
