从“以临床价值为导向”到“以患者为中心” l DIA会员专刊“Global Forum”中文版十二月上新

 
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导读

从“以临床价值为导向”到“以患者为中心“是药物研发回归初心之旅

 

2021年上海进口博览会期间,我曾参与了一场所在公司牵头的《以患者为中心的药物研发》的主题座谈会。会议期间有媒体朋友问到这么一个问题:“药物研发本就该就是以患者为中心的,为何这个问题最近被特意强调了?如果说以患者为中心是药物研发的新定位和新理念,那么医药企业曾经的药物研发又是以什么为中心的呢?”这个问题问得很有代表性,引发了席间的即时热议,也催生了会后的一些深思。

以患者为中心的药物研发(Patient Focused Drug Development, PFDD)是指以患者需求为出发点、视患者为药物研发的主动参与者,以临床价值为最终目的的研发理念。PFDD强调将患者的经验、视角、需求和关注点纳入药物研发的体系中来,使得药物研发的全过程和研发后成功上市的药物更能反映和满足患者治疗的需求和感受。2022年8月,CDE发布《以患者为中心的临床试验设计指导原则(征求意见稿)》、《以患者为中心的临床试验实施指导原则》和《以患者为中心的临床试验获益风险评估技术指导原则(征求意见稿)》三个指导原则,从药物研发的政策层面上多方位强调了“以患者为中心”这一理念。这是2021年7月CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》以来药监部门对于中国药物研发现状的又一次具有正本清源意义的政策主张。

诚如前面那位媒体朋友所言,“以患者为中心”和“以临床价值为导向”本该就是新药研发事业的初心和医药创新行业的共识:PFDD的价值、意义和必要性已然毋庸讳言。但如何将这一朴素和根本的理念真正贯彻到药物研发的实践中,却是一个系统性工程,需要医药研发企业、监管机构、临床研究者和参与研究的患者等各个利益相关方的共同努力才能得以真正践行。本期《DIA全球论坛》聚焦医药创新领域的行业热点,围绕PFDD这一话题,以“患者参与(Paient Engagement)”作为主题词精选出6篇文章,为各位读者奉献上一盘丰盛的他山之玉。

以患者为中心的临床研究和传统型临床研究的最根本区别,就是将患者在临床研究中的定位从研究对象(Study Subject)转变为研究参与者(Study Participants)。这种转型并非易事,需要新的方法与工具、新的评价体系和新的能力模型来支持。本期精选的系列文章分别从以上几方面提供了前瞻性的论述:DIA Europe 2022年会中由欧洲制药工业协会联合会(EFPIA)和欧洲患者论坛共同主办的《患者参与行动计划》互动会议对此进行了很好的总结,文章重申了PFDD的重要性后,从组织层面和利益相关方层面明确提出了改善患者参与的七个步骤。《制药行业如何评估患者参与的价值》一文则从价值评价的构成和维度出发,回顾并探讨了对患者参与的标准化的价值衡量方法。在患者参与的工具与方法方面,《“参与者声音和经验”在临床研究中的重要性》一文基于FDA最新颁布的PFDD-Guidance 2,分享了在临床研究中纳入参与者声音和经验(PVAE)的六种策略;而《数字药品对患者参与的价值》则揭示了新的数字药物技术助力患者参与的各种可能性。本期的最后一文,《把患者参与纳入生命科学行业的职业培训》更从能力建设力面提出了长期性的建议——我们未来的行业教育应当为从业者提供如何进行患者参与的教育和培训,提供基础性的能力培养。

“任何改变都是艰难的,都需要勇气和努力去突破”,我很喜欢第一篇文章中的这段话。患者参与是参与药物研发的各个利益相关方共同的责任,患者参与也是帮助医药研发事业回归初心、实现“以临床价值为导向”和“以患者为中心”的研发理念的关键力量。希望本期精选的这些文章以及它们所分享的思考、工具和方法让每位阅读者从中受益,帮助大家成为推动“患者参与”的践行者。

 

王莉

礼来全球高级副总裁

礼来中国药物开发及医学事务中心负责人

DIA全球论坛中文版编委

 

目录

 

P1

 
 

卷首语

从“以临床价值为导向”到“以患者为中心”是药物研发回归初心之旅

 
 
 

以患者为中心的药物研发

P3

 
 

患者参与行动计划

实现改善的七个步骤

 

P7

 
 

制药行业如何评估患者参与的价值?

 

P9

 
 

“参与者声音和经验”在临床研究中发挥重要作用的原因

 

P11

 
 

数字药品对患者参与的价值

 

P13

 
 

展望未来, 让患者参与生命科学行业的职业培训

 

顾问

郭云沛  苏   岭  徐晓阳

编委

徐增军  杨   悦  姚   晨  王   莉  

赵   燕  李   浩  谭   勇

总编辑

王彤焱

执行总编辑

彭燏平

编辑部主任

王心蕾

翻译&编辑

陈欣月

美术设计

杨   帆   龚   晏

 

 

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