细胞治疗CMC研究，生产质量管理和临床实践

会议日程

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8月15日 | 星期五

• 8:45-9:00 开场介绍 课程主席 曹晓平 博士 咨询顾问 IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员 DIA监管科学专委会委员
  • 课程介绍：目的与内容
• 09:00-12:30 模块1：细胞治疗产品生产质量管理理论与实践
  • 细胞治疗产品定义
  • 产品生产特殊性及特殊控制措施
  • 生物安全考量
  • 人员管理
  • 厂房设施和设备
  • 茶歇（10:30-10:45）
  • 物料与产品
  • 生产管理
  • 质量管理
  • 医疗机构、供者与供者材料管理
  毕军 主任药师（正高二级） 国家药品检查员 深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家
• 12:30-13:00 午餐
• 13:30-17:00 模块2：细胞治疗产品CMC研究，挑战与策略 1.细胞治疗产品CMC研究
  • CMC研究内容框架
  • - 原材料/起始材料、生产工艺、辅料、容器密封系统、分析方法、质量控制、稳定性
  • - 基因修饰载体及赋予其特定功能的材料CMC要求
  • CMC开发挑战
  • - 不同来源细胞异质性、质量属性表征有限、分析方法开发难度大
  • 工艺开发策略：QbD适用性？
  • 分析方法开发策略
  2.CMC挑战一： CMC变更和可比性研究
  • CMC变更原因和挑战
  • 可比性研究
  • - 可比性研究问题与挑战
  • - 可比性研究设计策略
  • - 可比性研究统计方法选择和可接受标准制定
  • 15:00-15:15 茶歇
  3.CMC挑战二：活性方法开发
  • 活性分析方法开发挑战
  • 活性分析方法开发策略
  • 参比品和标准制定
  4.CMC挑战三：容器密封系统/一次性使用系统
  • 选择策略
  • 相容性研究（可提取物和渗出物）
  • 密封性研究
  • 颗粒物控制策略
  齐菲菲 博士 艺妙神州 创始人/CTO
• 17:30-18:30 模块3：现场参观机构或公司以及沟通讨论 宜明生物

8月16日 | 星期六

• 9:00-12:30 模块4：细胞治疗产品临床研究：整合视角看研发到临床转化 1.引言
  • 细胞治疗的定义、分类与发展历程
  • 自体、异体、基因编辑等不同类型细胞治疗产品的区分
  • 细胞治疗在肿瘤、自身免疫疾病、罕见病等领域的应用前景
  • 细胞治疗产品临床开发的特点与挑战
  • 与传统药物的区别：活细胞的复杂性、个体化治疗、长期疗效等
  • 临床开发面临的挑战：安全性、有效性、给药方式、患者选择等
  2.细胞治疗产品临床前研究的关键考量
  • 临床前研究的目的与意义
  • 安全性评估：毒性、免疫原性、肿瘤风险等
  • 有效性验证：作用机制、剂量探索、给药途径等
  • 临床前研究数据向临床转化的策略
  3.细胞治疗产品临床试验设计与实施
  • 长期随访：延迟性不良反应、继发性肿瘤等
  • 临床试验的关键要素
  • 适应症的选择：如何选择合适的患者人群
  • 终点指标的设定：客观缓解率、生存期、生活质量等
  • 给药方式：静脉输注、局部注射等
  • 预处理方案：清淋化疗等
  • 安全性监测：细胞因子释放综合征 (CRS)、神经毒性 (ICANS) 等
  • 10:30-10:45 茶歇
  4.细胞治疗产品的疗效评估与生物标志物
  • 疗效评估的挑战
  • 个体化治疗的疗效差异
  • 长期疗效的评估
  • 生物标志物在细胞治疗中的应用
  • 预测疗效的生物标志物
  • 预测毒性的生物标志物
  • 监测治疗反应的生物标志物：CAR-T细胞扩增、肿瘤微环境变化等
  5.细胞治疗产品的安全性管理
  • 安全性风险管理计划 (RMP)
  • 细胞治疗产品常见的安全性问题
  • 细胞因子释放综合征 (CRS)，免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)，感染
  • 继发性肿瘤风险
  • 安全性监测与管理
  • 建立完善的安全性监测体系
  • 制定标准化的不良事件处理流程
  • 早期识别和及时处理严重不良事件
  6. 细胞治疗产品的未来发展趋势
  • 细胞治疗的可及性与成本控制
  • 通用型细胞治疗产品 (Off-the-shelf) 的发展
  • 基因编辑技术在细胞治疗中的应用
  • 细胞治疗与其他疗法的联合应用 (免疫检查点抑制剂、化疗、放疗等)
  张亚晶 博士 北京高博博仁医院骨髓瘤淋巴瘤科主任 主任医师
• 12:30-13:00 午餐
• 13:30-14:30 模块5：细胞治疗产品注册申报要点 张长风 博士 上药集团生物治疗注册总监
• 15:00-16:00 模块6：现场参观机构或公司以及沟通讨论 北京高博医院：临床研究中心和CRO，PPT介绍，参观和讨论

课程主席

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  曹晓平 博士

  咨询顾问

  IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员

  DIA监管科学专委会委员

  咨询顾问，专注于中国，美国及亚太地区CMC，注册，生产，质量和细胞治疗等领域的咨询。IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员，DIA监管科学专委会委员。拥有23年在美国、中国和亚太地区的全球生物制药研发和管理经验，曾任传奇生物副总裁与中国技术运营负责人，药明巨诺高级副总裁与技术运营负责人，以及辉瑞高级总监与中国注册药学负责人等职务。

讲演嘉宾

*按演讲顺序排序

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  曹晓平 博士

  咨询顾问

  IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员

  DIA监管科学专委会委员

  咨询顾问，专注于中国，美国及亚太地区CMC，注册，生产，质量和细胞治疗等领域的咨询。IFPMA ICH细胞与基因治疗专家小组成员，DIA监管科学专委会委员。拥有23年在美国、中国和亚太地区的全球生物制药研发和管理经验，曾任传奇生物副总裁与中国技术运营负责人，药明巨诺高级副总裁与技术运营负责人，以及辉瑞高级总监与中国注册药学负责人等职务。

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  毕军 主任药师（正高二级）

  国家药品检查员

  深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家

  国家药品检查员，深圳市巿场监管局许可审查中心首席专家，广东省药监局审评认证中心原主任，国家药监局高级研修学院客座教授，中国《药品生产质量管理规范》及《细胞治疗产品生产质量管理指南》的主要起草人之一。

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  齐菲菲 博士

  艺妙神州 创始人/CTO

  艺妙神州，创始人/CTO。基因细胞药物开发与生产管理专家，在生物医药领域拥有逾十年深耕经验，专注CAR-T细胞治疗产品全生命周期开发。作为核心技术负责人，成功主导公司首款CAR-T细胞治疗产品全流程开发：涵盖工艺开发、技术转移、临床批次生产、GMP厂房建设与验证，以及IND/BLA申报工作，构建符合NMPA标准的质量管理体系。参与细胞治疗产品多项法规和指南的研讨、撰写和制定。累计发表SCI论文20余篇，布局中美发明专利22项（已授权），获评北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等省部级荣誉。专业强项：1）基因细胞药物CMC全生命周期管理；2）IND至BLA全流程贯通。

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  张亚晶 博士

  北京高博博仁医院骨髓瘤淋巴瘤科主任 主任医师

  北京高博博仁医院，骨髓瘤淋巴瘤科主任，主任医师，硕士生导师，北京市科技新星。主要研究方向：肿瘤免疫在恶性肿瘤中的临床转化。科研成果：以第一负责人主持国家自然科学基金等省部级课题 6 项；以第一作者在《Blood》、《Leukemia》、《JEM》、《STTT》等杂志发表多篇SCI论文，累积影响因子140余分；获得《JEM》2023年度优秀论文奖；南粤科技创新优秀论文一等奖解放军总医院科技进步二等奖。学术任职：中国研究型医院学会 细胞治疗与生物治疗专业委员会委员，中国癌症基金会 血液肿瘤康复核心专家，中国医药教育协会 基础与临床研究促进工作委员会 常务委员，中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会委员 ，《JCO-Blood中文版细胞与免疫治疗》专刊编委会委员，中国人体健康科技促进会 细胞免疫治疗专业委员会委员，中国血液病专科联盟 淋巴瘤/骨髓瘤自体移植与细胞治疗协作组成员，中国医学科学院血液病医院研究员。

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  张长风 博士

  上药集团生物治疗注册总监

  上药集团生物治疗注册总监，深圳市“领航人才”，珠海市“珠海英才”，苏州市“姑苏人才”，南昌市“洪城人才”，宾大中国校友会副秘书长。师从“CART之父”Carl June院士，深度参与Kymriah(全球首款CART)等十余个产品在FDA的申报工作，回国后作为总负责人斩获国内首个基因敲除CART、首个多靶点联合抗体分泌CART等7个IND批件。张博士迄今已在Nature Medicine,Blood,JCl-insight等国际权威期刊发表多篇论文，并组织开展多项临床研究，治疗白血病、骨髓瘤等各类癌症患者1000余人。

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• 会议联系人：朱敏
  邮箱：sophie.zhu@diaglobal.org | 电话: +86.21. 6418 5930

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