DIA首开!Rare to Awareness :罕见病研发与患者参与线下培训丨6·20上海启幕

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课程概览

本课程旨在为首次接触罕见病的医药行业科技人员、医护人员、科研人员、病人组织、创业投资机构、政策研究人员、监管人员等提供基础知识。课程通过介绍罕见病的基本概念、国内外政策与法规、患者的需求与挑战、以及多方协作与创新机会,帮助学员建立全面的理解,为未来深入学习奠定基础。

 

课程目标

本课程旨在帮助来自医药、医疗、科研、监管、投资及患者组织等多元背景的学员,建立对罕见病领域的系统性理解:

一、掌握罕见病的基本概念、特征与常见类型,建立系统的基础知识框架

二、了解中国及全球主要国家在罕见病领域的政策法规与监管环境,拓展全球视野

三、从患者旅程与倡导者角度出发,理解患者需求、现实挑战及多方协作的重要性

四、认识罕见病相关的关键技术进展与行业趋势,激发跨学科创新与实践思维

 

目标学员

  • 医药企业科技人员

  • 创业和投资人员

  • 医护人员

  • 医学研究人员

  • 政策研究和监管人员

  • 患者组织和倡议者

 

课程时间地点

6月20-21日,上海

 

课程设计

杨佩蓉

复旦大学中山医院罕见病中心顾问

课程组委会

赵重波

复旦大学附属华山医院副院长

钱菊英

复旦大学附属中山医院副院长

 

王艺

复旦大学附属儿科医院院长

黄涛生

复旦大学医学遗传研究院院长

国家儿童医学中心/

复旦儿科医院遗传中心主任

国家特聘专家

杨佩蓉

复旦大学附属中山医院罕见病中心顾问

 

陈懿玮

遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人

课程讲者

赵重波

复旦大学附属华山医院副院长

黄涛生

复旦大学医学遗传研究院院长

国家儿童医学中心/

复旦儿科医院遗传中心主任

国家特聘专家

 

金春林

上海市卫生和健康发展中心主任

郑维义

南京师范大学教授

苏州诺景生命科技有限公司董事长

沈亦平

哈佛医学院波士顿儿童医院助理教授

合因教育创始人

 

杨佩蓉

复旦大学附属中山医院罕见病中心顾问

陈懿玮

遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人

许雅芳

复旦大学附属华山医院

神经内科护士长

 

陈峰

南京医科大学教授

粤港澳大湾区国际临床研究中心(Bay Trial)首席统计学家

 

培训日程丨6月20日

Day 1: Foundations and Stakeholder Perspectives

基础知识和利益相关者的视角

09:00-10:30

Module 1Introduction to Rare Diseases

模块一:罕见病介绍

讲者

杨佩蓉

复旦大学中山医院罕见病中心顾问

Neon Consulting AG 创始人董事长

1.1 罕见病的定义

1.2 罕见病立法的意义

1.3 基因组医学是罕见病诊疗的基石

1.4 罕见遗传病是转化医学和精准医学的范例

1.5 罕见病药物研发是以病人为中心的典范

10:30-10:45

茶歇

10:45-11:45

Module 2: Policy and Regulatory Landscape

模块二:政策和监管

讲者

金春林

上海市卫生和健康发展中心主任

11:45-13:00

午餐

13:00-14:00

Module 3Patient Journey and Advocacy Perspective

模块三:患者旅程和罕见病倡议者的视角

讲者

陈懿玮

遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人

上海市自然科学研究系列科技传播专业研究员(首批)

3.1 患者旅程的定义

3.2 中国罕见病患者旅程解析

3.3 罕见病患者旅程的价值与案例

3.4 罕见病倡议者的视角与展望

14:00-16:00

Module 4Drug Development In Rare Diseases

模块四:罕见病药物研发

讲者

郑维义

南京师范大学教授

苏州诺景生命科技有限公司董事长

4.1 中国创新药研发的历史回顾

4.2 药物研发创新发展趋势

4.3 跨国药企创新药研发的策略和商业化思维

4.4 罕见病和孤儿药研发的策略-跨国药企战略案例分析

4.5 中国创新药研发如何走出困境-出海成了唯一的选项

16:00-16:15

讨论

6月21日

Day 2: Rare Disease Diagnosis, Treatment and Prevention

罕见病的诊断、治疗和预防

09:00-10:30

Module 5Clinical Management of Rare Diseases and Patient Care

模块五:罕见病临床诊疗和患者管理

罕见病的临床诊疗:

讲者

赵重波

复旦大学附属华山医院副院长

5.1 罕见病概述

5.2 早期诊断的重要性

5.3 个体化治疗策略

5.4 多学科合作

5.5 患者支持和教育

5.6 新药研发与可及性

罕见病的患者管理:

讲者

许雅芳

复旦大学附属华山医院神经内科护士长

5.7 罕见病患者的主要管理难点

5.8 目前罕见病患者管理的模式

5.9 优化罕见病患者管理的策略

5.10 典型案例分享(以重症肌无力为例)

5.11 罕见病患者管理的未来展望

10:30-12:00

Module 6: Therapeutic Development and Clinical Trials for Rare Diseases

模块六:罕见病的研究、治疗开发和临床试验

罕见病的研究、治疗开发:

讲者

赵重波

复旦大学附属华山医院副院长

6.1 药物开发的挑战与机遇

6.2 转化医学的应用

6.3 临床试验的设计与实施

6.4 药物再利用与组合疗法

6.5 患者参与与共同研究

罕见病的临床试验设计与分析:

讲者

陈峰

南京医科大学教授

粤港澳大湾区国际临床研究中心(Bay Trial)首席统计学家

6.6 罕见病临床试验设计上的考虑

6.7 罕见病临床试验统计学考虑

6.8 罕见病临床试验的监管考虑

6.9 总结

12:00-13:00

午餐

13:00-15:00

Module 7Medical Genetics and Genetic Counseling

模块七:医学遗传和遗传咨询

7.1 罕见病的医学遗传

讲者

黄涛生

复旦大学医学遗传研究院院长

国家儿童医学中心/复旦儿科医院遗传中心主任

国家特聘专家

罕见病的遗传咨询:

讲者

沈亦平

哈佛医学院波士顿儿童医院助理教授

合因教育创始人

7.2 遗传咨询的目的与原则

7.3 基因组医学时代遗传咨询的特点与要求

7.4 罕见病遗传咨询要点与经验分享

15:00-16:00

Module 8The future of Rare Diseases: Trends, Challenges and Opportunities

模块八:罕见病的未来:趋势、挑战与机遇

讲者

药企讲者已邀请

16:00-16:15

讨论

 

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Rare to Aware: DIA罕见病基础培训

2025年6月20-21日,上海

 

 

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