DIA首开!Rare to Awareness :罕见病研发与患者参与线下培训丨6·20上海启幕
本课程旨在为首次接触罕见病的医药行业科技人员、医护人员、科研人员、病人组织、创业投资机构、政策研究人员、监管人员等提供基础知识。课程通过介绍罕见病的基本概念、国内外政策与法规、患者的需求与挑战、以及多方协作与创新机会,帮助学员建立全面的理解,为未来深入学习奠定基础。
本课程旨在帮助来自医药、医疗、科研、监管、投资及患者组织等多元背景的学员,建立对罕见病领域的系统性理解:
一、掌握罕见病的基本概念、特征与常见类型,建立系统的基础知识框架
二、了解中国及全球主要国家在罕见病领域的政策法规与监管环境,拓展全球视野
三、从患者旅程与倡导者角度出发,理解患者需求、现实挑战及多方协作的重要性
四、认识罕见病相关的关键技术进展与行业趋势,激发跨学科创新与实践思维
-
医药企业科技人员
-
创业和投资人员
-
医护人员
-
医学研究人员
-
政策研究和监管人员
-
患者组织和倡议者
6月20-21日,上海
课程设计
杨佩蓉
复旦大学中山医院罕见病中心顾问
课程组委会
赵重波
复旦大学附属华山医院副院长
钱菊英
复旦大学附属中山医院副院长
王艺
复旦大学附属儿科医院院长
黄涛生
复旦大学医学遗传研究院院长
国家儿童医学中心/
复旦儿科医院遗传中心主任
国家特聘专家
杨佩蓉
复旦大学附属中山医院罕见病中心顾问
陈懿玮
遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人
课程讲者
赵重波
复旦大学附属华山医院副院长
黄涛生
复旦大学医学遗传研究院院长
国家儿童医学中心/
复旦儿科医院遗传中心主任
国家特聘专家
金春林
上海市卫生和健康发展中心主任
郑维义
南京师范大学教授
苏州诺景生命科技有限公司董事长
沈亦平
哈佛医学院波士顿儿童医院助理教授
合因教育创始人
杨佩蓉
复旦大学附属中山医院罕见病中心顾问
陈懿玮
遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人
许雅芳
复旦大学附属华山医院
神经内科护士长
陈峰
南京医科大学教授
粤港澳大湾区国际临床研究中心(Bay Trial)首席统计学家
培训日程丨6月20日
Day 1: Foundations and Stakeholder Perspectives
基础知识和利益相关者的视角
09:00-10:30
Module 1: Introduction to Rare Diseases
模块一:罕见病介绍
讲者
杨佩蓉
复旦大学中山医院罕见病中心顾问
Neon Consulting AG 创始人董事长
1.1 罕见病的定义
1.2 罕见病立法的意义
1.3 基因组医学是罕见病诊疗的基石
1.4 罕见遗传病是转化医学和精准医学的范例
1.5 罕见病药物研发是以病人为中心的典范
10:30-10:45
茶歇
10:45-11:45
Module 2: Policy and Regulatory Landscape
模块二:政策和监管
讲者
金春林
上海市卫生和健康发展中心主任
11:45-13:00
午餐
13:00-14:00
Module 3: Patient Journey and Advocacy Perspective
模块三:患者旅程和罕见病倡议者的视角
讲者
陈懿玮
遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人
上海市自然科学研究系列科技传播专业研究员(首批)
3.1 患者旅程的定义
3.2 中国罕见病患者旅程解析
3.3 罕见病患者旅程的价值与案例
3.4 罕见病倡议者的视角与展望
14:00-16:00
Module 4: Drug Development In Rare Diseases
模块四:罕见病药物研发
讲者
郑维义
南京师范大学教授
苏州诺景生命科技有限公司董事长
4.1 中国创新药研发的历史回顾
4.2 药物研发创新发展趋势
4.3 跨国药企创新药研发的策略和商业化思维
4.4 罕见病和孤儿药研发的策略-跨国药企战略案例分析
4.5 中国创新药研发如何走出困境-出海成了唯一的选项
16:00-16:15
讨论
6月21日
Day 2: Rare Disease Diagnosis, Treatment and Prevention
罕见病的诊断、治疗和预防
09:00-10:30
Module 5: Clinical Management of Rare Diseases and Patient Care
模块五:罕见病临床诊疗和患者管理
罕见病的临床诊疗:
讲者
赵重波
复旦大学附属华山医院副院长
5.1 罕见病概述
5.2 早期诊断的重要性
5.3 个体化治疗策略
5.4 多学科合作
5.5 患者支持和教育
5.6 新药研发与可及性
罕见病的患者管理:
讲者
许雅芳
复旦大学附属华山医院神经内科护士长
5.7 罕见病患者的主要管理难点
5.8 目前罕见病患者管理的模式
5.9 优化罕见病患者管理的策略
5.10 典型案例分享(以重症肌无力为例)
5.11 罕见病患者管理的未来展望
10:30-12:00
Module 6: Therapeutic Development and Clinical Trials for Rare Diseases
模块六:罕见病的研究、治疗开发和临床试验
罕见病的研究、治疗开发:
讲者
赵重波
复旦大学附属华山医院副院长
6.1 药物开发的挑战与机遇
6.2 转化医学的应用
6.3 临床试验的设计与实施
6.4 药物再利用与组合疗法
6.5 患者参与与共同研究
罕见病的临床试验设计与分析:
讲者
陈峰
南京医科大学教授
粤港澳大湾区国际临床研究中心(Bay Trial)首席统计学家
6.6 罕见病临床试验设计上的考虑
6.7 罕见病临床试验统计学考虑
6.8 罕见病临床试验的监管考虑
6.9 总结
12:00-13:00
午餐
13:00-15:00
Module 7: Medical Genetics and Genetic Counseling
模块七:医学遗传和遗传咨询
7.1 罕见病的医学遗传
讲者
黄涛生
复旦大学医学遗传研究院院长
国家儿童医学中心/复旦儿科医院遗传中心主任
国家特聘专家
罕见病的遗传咨询:
讲者
沈亦平
哈佛医学院波士顿儿童医院助理教授
合因教育创始人
7.2 遗传咨询的目的与原则
7.3 基因组医学时代遗传咨询的特点与要求
7.4 罕见病遗传咨询要点与经验分享
15:00-16:00
Module 8: The future of Rare Diseases: Trends, Challenges and Opportunities
模块八:罕见病的未来:趋势、挑战与机遇
讲者
药企讲者已邀请
16:00-16:15
讨论

联系 DIA
注册咨询:Sophie ZHU
Tel.: +86 21.6418 5930
Email.: sophie.zhu@diaglobal.org

DIA中国近期会议/培训
|
|||
|
|||
|
|||
|
|||
|
|||
|
|||
|




关于DIA
DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台,在中立的环境中,融合医药研发领域全行业的意见领袖,探讨当前研发的技术问题,提升专业能力,以及催化行业共识,在全球医药研发领域享有很高的声誉。

- 2025-08-15
- 2025-08-07
- 2025-07-11
- 2025-07-04
- 2025-06-27
- 2025-06-20
- 2025-06-13
- 2025-05-20
- 2025-04-18
- 2025-04-17