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撰稿人:李贲
为推动药品注册技术标准与国际接轨,我国国家药品监督管理局(NMPA)决定适用ICH《E9(R1):临床试验中的估计目标与敏感性分析》指导原则,并要求在2022年1月25日后启动的药物临床研究中实施。近年来,DIA中国统计社区通过推出ICH E9(R1)估计目标及敏感性分析蓝皮书等活动来帮助业内人士增进对“估计目标”和“敏感性分析”等概念的理解,以加速促进ICH E9(R1)在中国的落地。为了进一步促进Estimand实施中热点问题的讨论,DIA中国统计社区规划了系列Estimand沙龙活动。2023年6月2日下午,Estimand沙龙第一次活动"Estimand Implementation in Oncology"在默沙东研发(中国)有限公司上海和北京办公室同时线下举行。本次活动由DIA中国统计社区Estimand沙龙工作组主办,特别邀请了药企的资深统计师及药物研发相关部门专家展开深入讨论,得到了默沙东的大力支持。
沙龙首先由来自罗氏的武海燕博士、默沙东的杨平博士分别代表DIA中国统计社区和默沙东生物统计和科学决策部对与会者表达了热烈的欢迎,并介绍了本次沙龙活动的背景、形式和后续计划。随后来自罗氏的黄智悦博士对肿瘤治疗领域Estimand实施中的热点问题做了整体的介绍和解读。
70多位来自30+药企和CRO的药物研发相关部门专家分成11个小组展开了热烈的分组讨论。讨论涉及了统计师如何与其他各部门就Estimand展开高效沟通、肿瘤患者治疗过程中复杂的不同治疗过程造成的伴发事件如何处理、在Estimand框架下如果设定删失规则、伴发事件后的目标事件如何处理、具体例子中敏感性分析和补充分析的辨别等问题。
参会专家们根据自身经验各抒己见,对肿瘤治疗领域Estimand实施中的具体问题和实践提出了自己的看法和解决意见。在热烈的分组讨论之后,每个小组将自己的讨论成果与全体与会专家进行了进一步的分享讨论,上海北京两地的嘉宾们就多个Estimand实施中的具体问题展开了激烈的观点碰撞,对多个实际问题提出了不同角度的解决方案。
最后来自勃林格殷格翰的孟宪花博士对本次沙龙进行了总结并感谢各位与会者的热情参与和积极讨论,并对Estimand沙龙的后续活动进行了展望并期待与大家分享沙龙成果。
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