化“险”为“宜” ：我国基因和细胞治疗药物（GCT）临床研发中的风险和机会 | DIA中国转化医学社区直播

基因和细胞治疗药物是一类具有全新作用机制的治疗药物，改变了人类难治性疾病的治疗方式，为晚期肿瘤等致死率高的疾病带来治愈的可能性。目前全球范围内的基础及临床研发如火如荼，已有多款基因治疗及细胞治疗药物在美国上市，中国在2021年也批准了2款治疗血液瘤的CAR-T治疗药物上市。基因和细胞治疗类药物种类多样、治疗过程复杂、且同时具有医疗技术和药物的特点，其转化及研发过程具有一些与其他类型药物不同的特殊风险。基于此类药物的特点，各国对其监管也各自不同，在其临床研究阶段，中国形成了卫健委和药监局共同监管的“双轨制”监管模式。

在当前的研发现状和监管模式下，如何更快、更准地识别基因和细胞治疗药物研发中的风险，及时控制和管理风险，将其转为机会，并更好发挥现有研发及监管模式下的优势，成为了产品最终走向成功上市的关键。

本次沙龙将和大家一起回顾基因和细胞治疗药物的国内外研发和监管的现状数据，并邀请学术界、工业界专家基于各自的产品开发经验，围绕此类药物临床转化及研发各阶段可能存在的风险及如何识别并管理风险，展开多角度、多方位、多层次的深度讨论和交流，期望通过各界意见的沟通和思想的碰撞，为该类药物的转化及研发带来更多思考和洞见。

沙龙主题：化“险”为“宜”：我国基因和细胞治疗药物（GCT）临床研发中的风险和机会

沙龙形式：线上直播

沙龙日期：12月2日18:30-20:00

沙龙内容：

主题分享：基因和细胞治疗临床研发及监管的现状

• 基因和细胞治疗（GCT)分类及其特点

• 国内外GCT临床研发现状

• 国内外GCT产品监管历史及现状

• 未来的发展趋势

圆桌讨论问题

1. GCT药物早期开发阶段，在当前的IIT&IND双轨监管模式下，存在何种风险？应如何更好将IIT与IND并行及衔接，控制并管理风险？

2. GCT药物从基础转化到临床的过程中，如何选择并识别更有潜力、未来开发风险更小的候选药物？如何在基础研发阶段降低未来临床研发的风险？

3. GCT药物在关键临床研究阶段，通过有效性&安全性数据向监管方体现获益风险比方面，和其他药物有何不同，这里有何种特殊风险？

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