第十二届药物研发定量科学论坛 QSF

会议日程

10月17日 | 星期四

• 会前培训1 13:30-17:00 药物临床开发剂量探索与优化 负责人
  • 

    言方荣 教授

    中国药科大学理学院生物统计系主任

  • 

    王少楠 博士

    勃林格殷格翰大中华区转化医学和临床药理部负责人

  剂量探索与优化是当前新药研发的重要科学问题，对新药能否成功上市获批具有重要作用。当前各国药品监管机构均十分关注剂量探索及优化问题，出台了相关指导原则，例如FDA最新推出Project Optimus计划。然而，当前剂量探索与优化仍然面临很多考量和挑战，涉及临床运营、生物统计、定量药理等多学科交叉。本次培训将主要围绕早期剂量探索与优化相关科学问题及临床运营开展相关讨论。通过本次培训，旨在提供较系统的在药物临床开发过程中剂量探索与优化方法及实施路径。

• 会前培训2 13:30-17:00 真实世界数据与证据在临床试验中的应用：从基础到前沿 负责人
  • 

    田正隆

    高博医疗集团临床研究中心首席数据官

  本次培训将围绕真实世界数据和证据在临床试验中的实际应用展开。从真实世界数据与真实世界证据基础，如，什么是真实世界数据，RWD和RWE在药物研发和监管中的角色等。同时将深入探讨真实世界数据的采集与数据管理/治理及后期核查要点，如，主要RWD来源的介绍与数据收集方法，数据质量控制，数据隐私与伦理考量等。最后还将重点围绕真实世界研究设计与实施，及监管沟通展开，如，研究问题的制定与假设检验，样本选择与偏倚控制，数据分析方法，以及真实世界研究中的挑战与解决策略等。通过此次培训，旨在提供系统讲解真实世界在临床试验中的价值及落地实施路径。

10月18日 | 星期五

• 09:00-10:30 开幕式&主旨演讲
• 10:45-12:00 开幕式特别论坛
• 分会场01 13:30-17:30 如何提高早期研究对确证研究可预测性？ 负责人
  • 

    殷悦 博士

    江苏恒瑞医药生物计量负责人、副总经理

  早期研究是药物研发过程中的关键环节。 这个阶段所产生的临床证据，对了解产品特性、建立科学问题、定位产品TPP、特别是优化确证性研究设计等多方面都起到关键作用。例如，如何平衡疗效和毒性来选择合适的剂量，如何运用早期终点预测确证性研究中生存类终点的获益，如何尽早探索多靶点之间的析因关系，如何高效比较多个早期产品，等等。在这个分会场中，我们将探索量化方法来解决这些关键问题，以提高早期研究对确证性研究的可预测性和整体研发的成功率。
  1. 抗肿瘤早期研究中的剂量优化
  2. 联合治疗开发
  3. 肿瘤研究中借助短期终点的信息来预测长期终点
  4. 运用历史数据助力早期研究中的决策
  5. 从概念验证研究到确诊性研究的路径
• 分会场02 13:30-17:30 如何评价临床研究证据支持监管注册的充分性？ 负责人
  • 

    黄丽红 博士

    复旦大学附属中山医院研究员，临床研究中心办公室主任

  • 

    张韬 博士

    齐鲁制药统计与编程部门负责人，执行总监

  药物的研发和批准，需要基于充分的临床证据。例如，FDA指南中所强调的substantial evidence对于研发过程中所产生的证据提出了明确要求。另一方面，在药物研发竞争越发激烈的大环境下，除了从顶层设计差异化的研发策略，申办方希望从临床研究模式、试验设计和运营、以及证据产生渠道（例如RWE）等方面进行加速。然而，临床研究的效率和临床证据强度难以兼得。未积累足够数据的关键研究往往难以获得监管首肯，无法提供充分临床证据的关键研究结果难以获得目标人群的上市批准。因此,申办方在与监管机构进行沟通交流的过程中，关于临床研究证据的充分性评价也将成为必然的关注点。本分会场将聚焦相关研发场景，探讨临床研究证据充分性的评价方法以及提升策略。
  1. 如何在临床证据充分的基础上采用监管可接受的创新型设计？
  2. 如何规划高效且证据充分的整体研发计划？
  3. 如何确定目标人群，为上市获批提供充分依据？
  4. 在全球开发策略下，MRCT如何满足不同监管的临床证据充分性要求？
  5. 如何通过RWS获得充分的注册证据？
  6. 如何结合IIT研究获得必须的研发信息？
• 分会场03 13:30-17:30 如何最大化确保新颖试验设计的成功执行？ 负责人
  • 

    王涛 博士

    礼来中国统计与编程负责人

  • 

    吴海燕 博士

    礼默沙东研发（中国）有限公司生物统计与科学决策部高级总监

  近年来，新颖试验设计方法越来越多被应用于新药研发以及注册申请中，极大提高了临床试验的效率，缩短了新药获批的时间，惠及广大患者群体。然而，创新方法因其不同于传统常规设计所带来的复杂性和不确定性，也经常遇到理解上、操作上、分析上、以及在监管沟通和获批层面上的各种挑战。本主题将聚焦几种有代表性的应用场景，来探讨新颖试验设计能够真正落地、并助力注册获批的关键考量因素。
  1. 早期规划与设计灵活性：如何在创新试验的早期阶段进行充分规划，确保设计具有灵活性，以应对试验过程中可能出现的变化和不确定性？讨论成功规划的关键要素及应对策略。
  2. 跨部门协作与内外部沟通的挑战与对策：创新试验设计的复杂性往往在内外部沟通中带来理解障碍。讨论如何通过有效的跨部门协作及与监管机构的沟通策略，推动试验顺利实施。
  3. 试验数据的实时监控与质量控制：创新试验的实时监控与数据质量控制至关重要。讨论如何利用数字化工具和技术平台进行数据监测，以确保早期发现问题并保证试验数据的高质量。
  4. 创新复杂试验中的具体执行挑战：诸如无缝设计、富集设计、借用外部对照臂等复杂设计试验中面临的一些具体实操层面的挑战与对策。
  5. 风险预测与应对措施：如何在创新试验设计中提前识别潜在风险并制定应对策略？讨论有效的风险管理方法，减少试验中断或失败的风险，确保试验顺利完成。
• 分会场04 13:30-17:30 如何提高获益风险评价的客观性？ 负责人
  • 

    付博 博士

    安斯泰来（中国）统计与真实世界数据科学部负责人

  药物研发是一个复杂且漫长的过程。临床研发周期中各个阶段的决策，包括研发策略制定、临床研究设计、监管审评和批准等，都是通过不断平衡获益和风险而达到的。然而，由于获益风险评估最终会依赖于决策者的主观判断（judgement），因此具有定性和描述性等特点，也会出现在不同决策者之间的结论偏差。例如，不同监管对同一项研究的结果持不同态度。本分论坛中，我们将探索如何利用定量方法建立统一的评判框架或者标准，以提高获益风险评价结果的客观性。
  1. 患者偏好研究和基于先验的结构性获益风险平衡量化模型
  2. 获益风险评价在前期临床试验中的考量
  3. 数字化风险获益评估，以及临床研究中数据“不确定性”的衡量和控制
  4. 临床试验监测：依据ICH GCP指导原则，使用风险获益相称性的方法监测临床试验运行
  5. MRCT中区域和全球数据的获益-风险特征一致性
  6. 案例分析：主要监管决策不一致的经典案例分析。

10月19日 | 星期六

• 分会场05 08:30-12:00 如何有效优化儿科和罕见病药物的研发 负责人
  • 

    张菁 教授

    复旦大学附属华山医院抗生素研究所副所长

    华山医院药物临床试验机构常务副主任、I期临床研究室主任

  • 

    邓红洁 博士

    勃林格殷格翰大中华区生物统计与数据科学部门负责人

  • 

    潘国华 博士

    强生中国区统计决策部负责人

  近年来，罕见病和儿科用药的开发受到越来越多的关注。一方面，罕见病和儿科疾病往往对应不同的机理和诊疗模式。另一方面，罕见病和儿科患者药物的临床开发也面临许多相似的挑战，如患者人群小、试验招募缓慢、对疾病自然历史的理解不足、缺乏确立和被验证的临床意义明确的终点指标、缺乏进行充分和良好对照的临床试验的可行性等。我们如何兼顾和平衡科学价值，伦理和操作可行性，同时产生足够的证据来评估罕见病和儿科新疗法的益处和风险？在本分论坛中，我们将探讨这些现实难点的潜在量化解决方案。
  1. 在患者人数有限，招募困难的情况下如何利用创新的统计和分析方法产生充分的确证性证据？
  2. 罕见病可能尚未有确立的，被验证的终点指标， 如何开发和验证具有明确临床意义的终点指标？
  3. 真实世界数据能否助力罕见病或儿科用药开发？
  4. 去中心化临床试验能否助力罕见病临床试验
• 分会场06 08:30-12:00 定量工具如何助力跨部门的沟通合作？ 负责人
  • 

    魏晨璐 博士

    百济神州生物统计高级总监

  • 

    邓亚中

    北京信立达医药科技有限公司总经理

  药物研发是一项复杂的跨专业合作。然而，随着技术的发展，知识壁垒不断提高，专业领域进一步细分，使得跨专业的沟通合作难度不断提高，越来越多的“鸡同鸭讲”带来了明显的工作效率的下降以及决策系统性风险的提高。是否存在一些新的技术手段和工具，使得研发人员能够从大量数据中提取有价值的信息，并将这些信息转换成易于理解的格式以便沟通，甚至提供客观评估，预测关键趋势，帮助各级管理层做出决策。在本分论坛中，我们将探讨如何发掘出新的需求，并合理安排资源来开发出更加有效的工具，从而达到提高决策质量和研发效率的效果。
  1. 早期试验尤其是first in class的药品开发中，面临有限的产品的数据，如何进行分析和决策
  2. 外部数据的整合在制定开发策略和注册策略方面的应用
  3. 试验执行过程中，数据监测如何帮助试验团队提高数据清理和执行效果。
  4. 如何通过定量工具来支持上市后的商业推广，满足资源投放的需求
  5. 学术界在和工业界或者和监管机构横向合作的经验，从提出需求到开发工具再到应用的场景。
• 分会场07 08:30-12:00 研发产品管线价值的定量评价如何支持业务决策？ 负责人
  • 

    邱婧君 博士

    复星医药全球研发中心，生物统计与数据科学部负责人

  对于一个公司而言，拥有健康的研发产品管线是公司竞争力的关键因素。特别是在一个强竞争的环境中，能够快速且准确的评价研发管线的价值是确保公司决策质量的重要前提。在本分论坛中，我们期望通过交流与探讨，帮助大家在进行各类型医药研发项目评估时能够构建更契合自身现状与行业环境的评价框架、决策体系及参考工具，进而做出更优选的判断。
  1. 当预算有限，需要从多个产品管线或适应症中进行选择开发时？

     管线优化定量决策评估框架、量化指数,、决策因子等。

  2. 在判断一项临床试验是否往下推进时，或考虑采用哪种方案更优时？

     各类研究不同阶段的Go/No-Go & POS Framework。

  3. 在License In/Out的BD尽调过程中如何更好地进行判断和选择外部的项目？如何更好地呈现自身项目的数据和价值？

     如何用证据说话；定量角度支持投资等。

  4. 研发与上市后市场部/营销团队如何更好地沟通合作？

     市场分析与定量模型；上市后数据的再挖掘等。

  5. 全球是否有更好的支持医药研发信息情报和决策的工具？

     Citeline, Cytel, AI产品等。

• 分会场08 08:30-12:00 应该如何正确理解Estimand概念的应用价值？ 负责人
  • 

    韦加为 博士

    诺华生物统计高级总监

  ICH E9(R1) 框架落地实施5年以来，估计目标（estimand）的概念对药物研发人员已经不再陌生。伴随监管的要求，在临床研究设计和结果分析解读阶段，对估计目标的探讨也成为了必要的步骤。同时，估计目标的应用仍然面临着不少困难和挑战，对估计目标的选择和描述仍然是申办方内部不同专业之间，以及申办方与监管之间持续沟通的核心问题之一。Estimand在临床试验的各个阶段到底起到了什么样的作用，是否实现了ICH E9(R1)的初衷，达到了预期的应用价值？在这个分论坛中，我们期待基于实际数据和开放的讨论，分享估计目标实施过程中的观察和反馈，探索最大化估计目标应用价值的方法和思路。
  • 试验目的阶段：
  • 试验目的阶段：
  • Estimand 框架是否帮助各方对感兴趣的临床问题达成共识，临床在这个阶段是否充分参与？
  • 感兴趣的临床问题到底要怎么描述才能让stakeholders都能看懂？
  • 试验设计阶段：
  • Estimand框架是否能让CRF设计更加优化？例如对于终止治疗原因的收集更有针对性
  • 样本量的考虑，三期与二期的估计目标是否一致，能否减少二期疗效无法被三期验证的情况
  • 统计分析计划阶段：
  • Estimand 框架是否减少了不必要的统计分析？
  • Estimand 是否让我们对统计分析的目的了解更深入？
  • Report and Submission阶段
  • 疗效结果在不同trials之间是否更有可比性？
  • SCE中pooled analysis更为合理
  • Estimand 对 label 的影响
  • Estimand 能否让各方（包括医生，患者）对疗效有更清晰的认识？
• 分会场09 13:30-15:00 量化方法如何加速临床研究进程？ 负责人
  • 

    田正隆

    高博医疗集团临床研究中心首席数据官

  近年来，伴随对药物临床价值的期待不断提升，以及对疑难杂症、罕见疾病和特殊人群的不断关注，新药开发难度不断提高，药物研发周期不断延长。同时，由于研发竞争的加剧，行业对于研发速度的追求达到了新的高度。因此，如何在保证研究质量以及证据充分性的前提下，缩短研发周期、破局临床试验漫长之路，就成为了研发工作中的核心关注。在本分论坛中，我们将分享如何利用定量科学方法加速研发进程，并探讨相应方法执行过程中的关键考虑。
  1. 适应性设计（Adaptive Design）加速临床试验中的应用案例，及企业设计时的风险关注点；
  2. 替代终点（Surrogate Endpoints）的使用，如生物标志物，加速疗效评估；
  3. 真实世界数据（Real-World Data, RWD）助力药物研发，加速试验的应用场景等。
  4. 模型的使用
• 分会场10 13:30-15:00 如何夯实走好学术界与工业界的协同发展之路？ 负责人
  • 

    赵杨 教授

    南京医科大学公共卫生学院副院长

  • 

    夏凡 博士

    石药集团临床开发事业部数据科学中心总经理

  在快速发展的临床研究领域，创新方法的整合与应用落地对于克服新出现的挑战并加速新药开发至关重要。本分会场旨在基于案例和资深专家的分享，探讨如何深化学术界与工业界之间的动态协作以促进应用前沿统计和数据科学的方法和技术应对药物开发中实际挑战。此外，本次会议还将构建平台，邀请工业界和学术界相关负责人探讨通过合作培训项目和联合研究计划来培养人才和进行应用科研创新的可能性，使我们能够促进持续学习和创新的文化、更好地装备下一代统计和数据科学家，以推动临床试验的进展。

项目委员会

组委会联席主席

• 

  狄佳宁 博士

  强生创新制药研发，中国区负责人

• 

  刘玉秀 教授

  东部战区总医院重症医学科主任医师兼医学统计学教研室主任

组委会联席副主席

• 

  赵杨 教授

  南京医科大学公共卫生学院副院长

• 

  朱超 博士

  礼来中国医学科学负责人

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