DIA中国年会洞悉 | 10月13日专题研讨会

10月13日 | 专题研讨会

陈晓媛 医学博士

清华大学医学院临床试验中心执行主任

高蓉

诺华全球药品开发中国代理负责人

自2006年《药品说明书和标签管理规定》（24号令）及相关细则发布以来，对于我国药品说明书的规范撰写和实施发挥了重要作用。随着2019年新版《药品管理法》和2020年新版《药品注册管理办法》颁布实施，配套法规文件陆续发布。在说明书管理方面，CDE于2020年7月发布了《药品生产工艺、质量标准及说明书的通用格式和撰写指南（征求意见稿）》，收集了业界意见，进行了整理修订。此外，CDE还在说明书细则指南上开展了大量工作，以完善这一体系。

本次讨论邀请了来自监管机构的讲者介绍中国药品说明书管理和指南体系的历史、现状与展望，尤其是目前法规修订情况和考虑以及对未来法规体系的构想。以及来自学术机构、跨国和本土药企的讲者介绍欧美日加说明书体系，包括关于儿科人群说明书信息的法规指南，提出对于我国说明书体系建设的框架建议，分阶段完善的计划。根据学术界和行业调查，提出目前最迫切需要出台的说明书法规和指南，并选取不同治疗领域的药品说明书案例，讨论起草过程中的经验和挑战，对于未来说明书体系建设提出建议。

陈莉莉

上海翰森生物医药科技有限公司生物药法规事务总监

刘川 博士

北京科林利康医学研究有限公司 董事长兼首席科学官

NMPA要求自2022年7月1日起正式要求执行ICH M1的临床试验医学术语编码指南。药事管理的标准医学术语集(medical dictionary for regulatory activities，MedDRA)是ICH颁布的适用于除动物毒理外的所有药物开发过程标准监管程序之一，内容范围涵盖从上市前到上市后的整个监管过程，以及数据录入、检索、评估和报告全周期。本分会场主要讨论与交流MedDRA用于临床试验的管理流程和实践要求，以供药企临床试验中能更好地迎合NMPA医学编码的监管要求。

苏岭 博士

沈阳药科大学亦弘商学院研究员

礼来亚洲基金风险合伙人

吴婷 博士

礼来中国真实世界研究和药物经济学高级总监

廖珊妹 博士

百济神州上市后统计负责人

曹海俊 博士

开心生活科技创新医学与真实世界研究副总裁

李强 博士

勃林格殷格翰亚洲区域流行病学负责人

刘述森 博士

领星生物首席医学官

詹露静

阿斯利康真实世界研究研究员

廖珊妹 博士

百济神州上市后统计负责人

CDE讲者已邀请

沈淑仪

罗氏产品开发中国临床科学负责人

Jeff LANGE

美国安进观察性研究总监

李强 博士

勃林格殷格翰亚洲区域流行病学负责人

吴婷 博士

礼来中国真实世界研究和药物经济学高级总监

詹思延 教授

北京大学公卫学院流行病与卫生统计学系主任

北医三院临床流行病学研究中心主任

萧燕

阿斯利康高级总监

金岳

罗氏首席数据科学家

吴婷

礼来中国真实世界研究和药物经济学总监

葛永彬

中伦律师事务所合伙人

傅晓红

HLT真实世界研究总监

吴奕卿

勃林格殷格翰医学洞见和项目管理总监

中国进入《药物警戒质量管理规范》全面贯彻实施的阶段，随后NMPA又发布了《药物警戒检查指导原则（征求意见稿）》，规范了药品监督管理部门开展药物警戒检查工作的原则，可预见检查将成为药物警戒领域的工作常态。

在此大环境之下，掌握药物警戒检查要点，提升药物警戒质量管理系统，建立及时发现药物警戒体系中存在的质量问题，制定合理有效的纠正和预防措施,从容应对药物警戒检查成为迫切需求。

本会前会以药物警戒质量管理体系中的迎检能力提升为主题，结合药监要求和实践经验，诚邀与会同仁共同探讨。

联席主持人

黄丽红 博士

复旦大学附属中山医院青年研究员

中国真实世界数据与研究联盟(ChinaREAL)委员

中国临床肿瘤学会(CSCO)生物统计学专家委员会委员

韦加为 博士

诺华中国生物统计部总监

随机对照试验（RCTs）是评估一种药物或治疗方法时研究设计的黄金标准。在RCTs中，研究人员随机分配受试者接受一种或另一种疗法，以比较其相对有效性。虽然非常有价值，但这种临床研究并不总是可行的，因为它们的运行成本太高，可能会持续几十年，或者可能不符合伦理规范。在不可能进行随机对照试验的情况下，我们会对现有数据进行观察性分析，与随机临床试验的证据相比，观察性研究是基于真实世界的数据，通常能提供更适用于现实世界的证据。然而，由于缺乏随机化和遮盲，观察到的结果是否偏倚是值得怀疑的，尤其治疗组的不可比性（混杂）和（选择性）退出是观察性研究的严重局限。以RCTs的设计原则进行观察性研究，从大型观察性数据库中进行的因果推断可以被视为模拟一个随机试验（目标试验），以回答感兴趣的问题，这个过程称为模拟目标试验（Target Trial Emulation）。

模拟目标试验的概念由Hernan和Robins两位学者于2016年正式提出，特指利用观察性数据按照既定的方案完成目标试验的过程/框架。模拟目标试验的框架打破了随机临床试验和观察性研究的鸿沟, 将观察性研究同随机临床试验联系在一起。 如果模拟成功，对观察性数据的分析就会产生与目标试验（如果实施了）相同的疗效估计值（除了随机变异性）。因此，模拟目标试验将RCTs的设计和分析的思想应用于观察性研究中，能够提高观察性研究的证据等级，助力真实世界数据到真实世界证据的转变。 2020年DIA年会，有报告提到duplicate RCTs，并介绍了相关案例。本次年会希望能就这个话题深入研讨，我们邀请了学术界和业界在这个领域的三位专家来探讨以下问题，并在最后展开专家讨论。

赵杨 教授

南京医科大学生物统计学系主任，博士生导师

Theis LANGE 教授

哥本哈斯大学公共卫生学院系主任

Garcia de Albeniz MARTINEZ

RTI Health Solutions流行病学总监

Lisa HAMPSON

诺华生物统计总监

程轶

诺华生物统计副总监

李浩 医学博士

康龙化成（成都）临床研究服务有限公司首席医学官

DIA Global Forum提供来自全球各地的有关创新药研发、监管、使用等最新资讯和动态。本场特别邀请DIA Global Forum中文版5位编辑老师分享编辑心得，帮助行业了解国内外专家们对研发以及监管原汁原味的见解和思考，希望能引发观众共鸣，在中国的土壤上建立起更多基于科学的研发氛围。

刘燕飞

复旦大学肿瘤医院机构办公室主任

邹磊

爱恩康临床启动总监

陈岚

再鼎临床项目管理执行总监

常建青

泰格医药药政法规事务副总裁

主办方：中国药品监督管理研究会

研究会为充分发挥专家智库的作用，积极搭建思想交锋和观点碰撞的擂台、学术研究成果展示的舞台，汇聚监管方、企业界、学术界的专家学者，以报告、展板等多种形式，深入介绍中国监管科学的进展以及取得的成果，共同探讨监管科学发展面临的困难及挑战，为科学监管建言献策。

组委会成员

迟海东 医学博士

礼来中国首席医学官

刘熠

缔脉生物医药科技（上海）有限公司

首席医学官、高级副总裁

曹海俊

开心生活科技创新医学与真实世界研究副总裁

汪薇

科济生物临床开发VP兼医学事务负责人

刘熠 

缔脉生物医药科技（上海）有限公司首席医学官、高级副总裁

孙木 

星奕昂生物商务拓展副总裁

王晋

百济神州临床研发部执行总监

迟海东 医学博士 

礼来中国首席医学官

讨论嘉宾已邀请

王玥 博士

阿斯利康全球研发中国中心，数字化和数据创新负责人、副总裁

郭彤 博士

艾昆纬大中华区商务拓展副总裁

马立恒 博士

辉瑞新药开发战略与技术创新负责人