以患者为中心，让数字化赋能 | 2023 DIA dTrial大会盛大开幕

会议伊始，DIA中国董事总经理，DIA全球高级副总裁王彤焱博士代表DIA中国对论坛的召开表示热烈的祝贺，并向吴中区领导、演讲嘉宾以及出席会议的各位来宾表示诚挚的问候。

国家药品监督管理局药品审评中心化药临床二部部长谢松梅博士带来了题为《以患者为中心的药物临床试验系列指导原则解读》的主旨报告。“以患者为中心”的理念应贯穿于药物研发的全生命周期，从疾病认知、靶点发现、产品开发、临床试验设计、实施、评估决策等各个环节，都应充分考量患者的需求。近年来，国际监管机构也在逐步推进相关法规和指导原则体系建设，以更好地促进“以患者为中心”的药物研发理念的实践。

谢部长介绍了我国以患者为中心的药物临床试验设计、实施和获益-风险评估三项技术指导原则的主要内容框架，首先，在以患者为中心的临床试验设计中，应关注患者获益的多维度评价，临床结局评估（COA）可作为一种评估工具以更好地评估患者获益；其次，在试验实施过程中，需要考虑选择新技术/新方法/新模式的必要性和合理性，同时要进行充分的风险评估和论证；第三，在获益-风险评估中，对于难以决策的情形，充分纳入患者观点和偏好，以做出更好的决策。最后，谢部长指出，以患者为中心的药物研发存在的挑战、机遇和展望，工业界和研究者应在确保受试者安全、隐私保护、数据质量等前提下，审慎推进。未来，将持续加强相关各方的交流研讨，共同推进以患者为中心的药物创新研发。

中国医学科学院药品医疗器械监管科学研究院副院长、中日友好医院GCP中心主任刘丽宏教授为大家分享主旨报告《机构评价与区域型/专业型临床研究网络建设思考》。

刘教授指出，中国需要具有国际引领性的优质临床试验机构支撑，以推动创新药械研发。临床研究机构的评价体系已初步建立，包括临床试验机构评价指标、药物临床试验评价指标、医疗器械临床试验评价指标三个指标体系，涵盖临床试验机构的建设、运行效率、伦理建设水平和研究能力和产出、药物/器械临床试验价值与质量等方面。通过评价工作的开展，希望形成权威性和认可度的行业标准，建成多源数据汇集的评价信息平台，实现我国临床研究中心的分层管理，发挥目标导向作用，明确临床试验机构自身的发展优势和劣势，以GCP示范单位来促进研究型医院的建设，推动中国从制药大国向制药强国迈进。

吴中生物医药产业园招商运营部经理蔡奕宇先生介绍了产业园概况。

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁教授在线分享主旨报告《数字化临床试验的成长和野望》。

李院长探讨了数字化临床试验的发展现状及其面临的挑战。虽然数字化临床试验有诸多好处，但需要与医疗机构需求相匹配，以实现更好的推广。

另外，临床研究学科化也是医疗机构和企业研发端的共同愿望，为此需要具备专业人员、专业知识、专业职业和专题研究。目前这些条件已经逐步具备，临床研究将从临床医学、临床实践、流行病学等学科中独立出来走上不同的道路，建立一个不同的道路，也是大家共同的需求和机会。数字化临床试验作为临床研究学科化的一部分，需要开发更多的机会，并且能够把握住这种机会，以推动数字化临床试验的发展。

经过短暂的茶歇后，艾昆纬大中华区业务拓展副总裁郭彤博士开启并主持了开幕式下半场的辩论。数据作为新型的生产要素，是继土地、劳动力、资本、科技以后的第五大生产要素，结合最近的数据二十条和国家新成立的数据管理局，所有这些引发了今天的辩论话题，如何在合法、合规、合理的情况下，更好地把数据特别是医疗数据使用起来。

整场辩论分为两部分，第一部分是由葛永彬律师作关于数据权属和数据合规开篇陈词。健康医疗大数据领域涉及到临床试验和研究、物联网智能设备、远程医疗、APP等多种应用场景。当前数据应用需要依照法律法规进行规制，中国有行业立法和相关跨境数据法律法规，欧盟对数据有严格的保护要求，美国则有HIPPA规定。医疗数据合规需要进行规范识别、Data Mapping和合规体系建设等步骤，形成持续的合规管理和督导发展。

辩题介绍：“数据是谁的？如何在数据合规的情况下把数据的价值体现出来？”

正方观点：健康医疗数据的权属应该属于个人，个人应该对自己的数据拥有完全的控制权和使用权。

反方观点：健康医疗数据是一种资源，是由数据的贡献者和使用者共同创造的，因此，健康医疗数据的权属应该是共享的，应该建立数据共享和开放的制度。

正方认为，个人信息包括医疗信息属于个人隐私范畴，如何使用应该由个人决定，甚至贡献个人信息也应该征得个人同意。规模化的数据才是有价值的，但这个价值需要考虑是研究价值还是商业价值，个保法的目的是为了保护个人信息，以防止其被滥用并获得最大的商业利益。

反方则认为，除了隐私之外，个人信息并没有任何价值，只有当其作为公开的数据进行研究时，才有意义。医药科学的初心是为了给每一个人带来利益，因此，数据的共享对于公众是有好处的。反方也指出，从数据所有权的角度来看，健康医疗数据不是特别简单的权属问题，个人和医疗机构都有一定的所有权。

正方观点：健康医疗数据对医学进步和人类健康有着重要的促进作用，但数据的使用必须严格合规监管，以保障数据安全和个人隐私的保护。

反方观点：过度的合规监管会限制医学创新和有效利用健康医疗数据，阻碍科技进步，因此应该放宽健康医疗数据使用的监管限制。

正方认为，合规一定是先有规矩然后才能合规，否则规矩就失去了意义，因为合规很重要，尤其是在医疗数据产业中，未来任何问题都会对数据产业造成毁灭性打击。反方认为，合规很重要，但是规矩不能太死，应该保持平衡。在大数据研究中执行规矩太死也会影响研究进展。双方都认为，合规是必要的，监管也是必要的，从而保证数据的安全和个人隐私的保护，但同时也需要平衡，不能过度限制创新。