以患者为中心的指南与实践 | 2023 dTrial洞察

CDE从去年开始正式发布了5个以“患者”为标题的指导原则（包括征求意见稿），同时也关注到在全球FDA、EMA也在不断发布以患者为中心的相关指导原则，可见以患者为中心的研发理念已成为大趋势。本专题由赛诺菲副总裁，大中华区注册事务部负责人 邓婷女士 主持，围绕当前数字化实践给患者在临床研究中带来更好的体验感以及加速“以患者为中心的研发”展开了讨论。

对于以患者为中心的DCT技术，和数字医疗临床试验的话题，甘杰从跨国药企角度给出了一些看法。

为什么要开展DCT？一个关键词是“减负”。对于患者，它增加跨地区参加临床试验可能性，降低因常规访视对于日常生活的干扰，降低参与临床试验负担；对于研究者，可扩大患者招募范围，更好的实现实时研究数据汇总，优化临床试验数据采集/清理，改善患者依从性和降低中途退出率；对于申办方，可增加患者多样性，提高患者端数据质量，优化数据录入时间，简化数据检查，利于RBM的开展。目前跨国公司实施较多的是药物直达患者（DTP）和远程监察。中国在DCT的研究数量及跨国药企实施DCT数量上均落后于全球。目前国内执行DCT的挑战，一是相关法律法规有待进一步完善；二是全球供应商的资质在中国的落地；还有医疗机构的经验，认可度和意愿度的提高。

中国临床试验中数字化技术的实施能力分了三个阶段：

• 第一是成熟应用期（eCOA/ePro;药品直达患者）。使用 eCOA确实有好处，但也还有待改进,例如中老年患者掌握难度较大，数据改动较纸质版复杂，与EDC数据一致性问题；

• 第二是逐步成型期（基于患者需求的招募、远程医疗/访视、远程监察）。互联网招募目前较为成熟。大数据预筛可能是未来趋势，若能在数据隐私前提下，运用各医疗机构系统中的海量数据，精准预筛相关目标受试者，将大幅缩减找到入组人群和试验阶段入组的时间。

• 第三是探索期（家庭/社区护理,电子之情同意，受试者报销支付新方式）。

ePRO的中国实践与未来展望

ePRO在中国的落地应用与实践

2001-2020年我国开展的34033项干预性临床试验中，用PRO作为主要或次要终点占比达29.7% 【1】,在临床试验占到非常大的比重。

2022年4月15日，上海市药学会研究专业委员会与信华医药共同发布了《中国电子临床结局评估(eCOA)报告：发展趋势及挑战》， 提出了五点解决方案：1. 提供本地化服务器部署；2. 推荐采用BYOD或至少是Hybrid方式的客户端；3.提供符合中国用户习惯的功能/特性；4. 灵活的底层架构设计，易于快速部署和启动项目；5. 提供本地化服务和支持团队。

冉经理分享了多个中国实践案例，

今年4月份，信华医药和上海市药学会等共同发布了《临床结局评估的中国应用》，分享了COA的政策应用包括落地的案例。

近几年，从eCOA到DCT，技术更加成熟，理念不断更新，研发投入提高，政策支持等都是驱动因素，这都使得未来变成一个新的趋势。

去中心化并不是离开研究中心或者是摆脱研究中心，在提去中心化概念的同时，也在提中心化，临床研究的开展永远离不开研究中心。

二、DCT解决方案的案例分享