走近小核酸药物研发 | DIA中国临床科学社区（CSC）科学进展前沿直播

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内容简介

为什么说小核酸药物是药物发展的第三波浪潮？小核酸药物是不是基因治疗？药物的开发途径有什么不同？小核酸药物有什么特点？有哪些治疗领域可以应用小核酸药物？有哪些小核酸药物公司走在了前沿？小核酸药物未来会走向何处？当药理专家遇见临床研发专家，将我们带入小核酸药物研发的世界一探究竟。

1998年，Andrew Fire 和Craig Mello联合发表了一篇开创性的论文，确定双链RNA是秀丽隐杆线虫转录后基因沉默的病原体，这种现象被称为RNA干扰（RNAi）。RNAi的发现解释了令人费解的植物和真菌基因沉默的现象，Fire 和Mello两位学者于2006年共同获得诺贝尔奖。这一发现同时开拓药物研发科学家的新思路，多家公司致力于RNAi治疗领域。不幸的是，早期的药物研发多使用未修饰的siRNA, 临床试验中观察到免疫相关毒性和可疑的RNAi效应。siRNA的人体内安全递送成了RNAi 药物研发的关口。经过多年的探索，脂质体纳米颗粒技术及Galnac技术已经实现了siRNA在体内的安全稳定递送，RNAi领域的新药研发在沉寂多年后进入了新纪元。

本次DIA临床科学社区（Clinical Science Community，CSC）主办的科学进展前沿系列论坛活动，特别邀请了中国医学科学院、北京协和医学院药物研究所吕晓希博士，和靖因药业CMO首席医学官金建军博士，为药物研发和临床人员带来的精彩分享和讨论，期待与临床科学社区的同道一起碰撞科学的火花。

活动日程

2023年5月26日 19:00 - 20:30

19:00-19:10

DIA CSC及活动介绍

张一琼

19:10-19:40

siRNA 药物研究的新思考

吕晓希博士

19:40-20:10

走近小核酸药物的临床研发

金建军博士

20:10-20:30

Panel 讨论和互动问答

吕晓希，金建军，魏苏宁，张一琼

讲者介绍

吕晓希博士

中国医学科学院，北京协和医学院药物研究所分子免疫药理课题组副研究员，天然药物活性物质与功能国家重点实验室成员

中国医学科学院，北京协和医学院药物研究所分子免疫药理课题组副研究员，天然药物活性物质与功能国家重点实验室成员。

从事非感染型慢性炎性疾病发病机制研究及创新药物研发。负责多个国家自然科学基金项目及省部级基金项目，承担多个国家级新药研发项目。在Immunity，Nat Commun，Cancer Cell， Autophagy，APSB，STTT等杂志发表SCI论文三十余篇，申请国家专利10项。研究工作获得中华医学会科技奖三等奖、教育部自然科学奖二等奖、北京市科学技术奖三等奖。

金建军医学博士

靖因药业CMO首席医学官

复旦大学医学院医学博士，20+年从事医药研发及医学事务
目前致力于寡核苷酸药物的研发
曾担任诺华中国区临床开发负责人，拥有多领域药物研发经验
曾任职知名投资集团，协助成功孵化biotech公司

主持人

张一琼

DIA中国临床科学社区（CSC）核心工作组成员

现任辉瑞（中国）研发中心肿瘤领域临床研究项目负责人，总监

讨论主持人

魏苏宁

DIA中国临床科学社区（CSC）工作组成员

现任诺华（中国）全球药物研发部门心血管代谢领域医学经理

CSC简介

CSC是以企业临床研究医师（CRP）和医学顾问（MA）为核心，兼顾其他与医学科学密切相关的职能领域，研究者共同参与的自建社区组织。由DIA中国顾问委员会成员发起、DIA中国青年顾问团为主的核心工作组于2021年初正式成立，并荣获2022年DIA中国新兴影响力社区奖。
CSC的使命是提供一个开放的学术交流平台，分享和交流临床科学相关的知识，致力于赋能独一无二的临床科学人才，引领医疗行业的科学创新。CSC的愿景是立足科学、面向临床、助力创新。
CSC会组织线上直播和线下交流会及沙龙等活动，让社区成员进行思想碰撞从而助力临床科学创新。主要活动内容分为三大版块：1. 药物全生命周期管理；2. 科学进展前沿；3. 临床科学人员能力建设学院（已上线）。